赛诺菲血友病 siRNA 疗法在中国正式获批

赛诺菲的创新性小干扰 RNA 非因子疗法芬妥司兰钠注射液获中国国家药监局批准，适用于 12 岁及以上重型 A 型或 B 型血友病患者，可防减出血，无论有无凝血因子抑制物均适用。血友病患者因缺乏关键凝血因子面临出血风险，不控制会有严重后果。该注射液通过皮下注射，降低抗凝血酶水平恢复凝血功能，实现低频次给药和低剂量皮下注射。审批基于 ATLAS 三期临床研究，与传统按需治疗相比，有抑制物和无抑制物患者年化出血率分别平均降低 73% 和 71%，证明其能提供显著出血保护且安全性良好。同时声明本文仅提供信息交流，不推荐治疗方案，如需建议咨询正规医疗机构。