帕金森病在研基因疗法获美国 FDA 再生医学先进疗法认定
2 月 20 日

拜耳集团子公司 AskBio 的基因疗法 AB-1005 获得美国 FDA 的再生医学先进疗法(RMAT)认定,用于治疗帕金森病。AB-1005 旨在减缓病情进展并改善患者运动结果。Ib 期临床数据显示 AB-1005 耐受性良好,中度帕金森病患者在多个临床量表上显示出改善或稳定趋势。获得 RMAT 认定的产品将获得更多与 FDA 沟通的机会,包括加速药物开发的指导和生物制品许可申请的滚动式审查。AB-1005 的 II 期临床试验已在美国启动,正在招募受试者。

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