RNA 可变剪接是基因表达调控关键机制，癌症中此过程常异常。近日美国研究团队在《自然・通讯》发表研究，揭示癌症劫持 RNA 可变剪接关键位点并开发出 ASO 药物。研究关注「毒性外显子」，发现癌细胞抑制 TRA2β 基因中其活性致相关蛋白过量生产，且该基因毒性外显子水平与多种侵袭性癌症不良预后有关。研发的 ASO-1570 能增加毒性外显子包含，抑制肿瘤进展，或成精准有效疗法。CRISPR 实验表明其作用机制更复杂，靶向 RNA 或更有效。反义寡核苷酸药物潜力大，ASO 成药面临递送效率等挑战，未来需更多探索 。