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2026 年 4 月 8 日，一项由上海科技大学等合作完成的重磅临床研究成果在《自然》在线发表，一种不切割 DNA 双链的新型基因编辑技术治疗重症 β-地中海贫血取得进展，接受治疗的输血依赖型患者短期内摆脱规律输血，恢复自身造血能力。