阿斯利康的哮喘新药Airsupra在3b期临床试验中显著优于传统疗法，可降低哮喘恶化风险47%，并减少系统性糖皮质激素使用量63%。Alnylam的RNAi疗法vutrisiran在治疗ATTR-CM患者的心血管事件方面效果显著，紧急心力衰竭事件减少46%。Genethon公司的DMD基因疗法GNT0004两年随访数据显示良好耐受性和运动功能稳定改善。